Buonasera, un aggiornamento su BREC1 del 6 novembre 2018
amfAR, la Fondazione per la ricerca sull'AIDS, ha stanziato $ 800.000 in nuovi finanziamenti per i ricercatori che sviluppano un ambizioso approccio basato sulla terapia genica per curare l'HIV. Il premio lancia una nuova fase critica in uno studio avviato nel 2017 con $ 2,3 milioni in borse di studio concesse a sette team di ricercatori. Sei delle squadre andranno avanti con la fase successiva del progetto.
amfAR ha creato una collaborazione unica tra i leader mondiali nella terapia genica che è iniziata con un gruppo di esperti nel 2016. L'incontro guidato da amfAR ha dato origine a un piano per creare il primo intervento di combinazione che affronterà simultaneamente i principali ostacoli a una cura. In un triplice attacco al reservoir dell'HIV, i ricercatori impiegheranno anticorpi ampiamente neutralizzanti, cellule staminali CAR - geneticamente riprogrammate per riconoscere e attaccare le cellule della malattia - e forbici molecolari che prendono di mira il virus.
"Questo è un progetto ambizioso e complesso con un potenziale molto interessante", ha dichiarato l'amministratore delegato di amfAR Kevin Robert Frost. "È una strategia costruita con cura che coinvolge alcuni degli scienziati più talentuosi e innovativi nel campo. Riteniamo che sia molto promettente per lo sviluppo delle basi scientifiche di una cura entro la fine del 2020, che è l'obiettivo dell'iniziativa del nostro conto alla rovescia per una cura per l'AIDS ".
I ricercatori testeranno un approccio che combina le cellule staminali CAR che secernono anticorpi ampiamente neutralizzanti, insieme a un enzima (
Brec1) che colpisce il DNA dell'HIV nella cellula che ha infettato (lasciando intatto altro DNA) e la secrezione a lungo termine di un anticorpo neutralizzante dal fegato. L'obiettivo è di 1) indurre le cellule staminali CAR ad uccidere le cellule del reservoir; 2) esprimere due diversi anticorpi per neutralizzare i virioni (virus che esiste al di fuori delle cellule) nel sangue e nei tessuti, e; 3) utilizzare
Brec1 per rimuovere il provirus (virus che è stato integrato nel DNA di una cellula) dalle cellule infette.
Gli investigatori sono: Hildegard Büning, Ph.D. (co-principale ricercatore, biologo molecolare, Hannover Medical School, Hannover, Germania), che è stato recentemente nominato presidente della Società europea di genetica e terapia cellulare; Keith Jerome, MD, Ph.D. (co-principale ricercatore, virologo, Università di Washington, Seattle); Hans-Peter Kiem, MD, Ph.D. (biologo dei trapianti, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle); Scott Kitchen, Ph.D. (biologo molecolare, UCLA, Los Angeles); Drew Weissman, MD, Ph.D. (Immunologo, Università della Pennsylvania, Filadelfia); e Richard Wyatt, Ph.D. (immunologo, The Scripps Research Institute, La Jolla).
Timothy Brown (il "paziente di Berlino") rimane l'unica persona conosciuta per essere stata guarita dall'HIV. Brown ha ricevuto un trapianto di cellule staminali da un donatore con una rara mutazione genetica nota come CCR5-delta 32, che ha conferito resistenza all'infezione da HIV. Dieci anni dopo, rimane libero dal virus.
"Mentre la cura di Timothy Brown era il risultato di un intervento di terapia genica molto diverso, ciò nondimeno fa riferimento all'enorme potenziale della terapia genica come mezzo per eliminare l'HIV", ha affermato la dottoressa Rowena Johnston, vicepresidente e direttore della ricerca di amfAR. "Ci rendiamo conto che offrire un intervento di terapia genica a persone affette da HIV in tutto il mondo rappresenterà una sfida considerevole. Parte del mandato di questo gruppo di ricercatori è di progettare un intervento di terapia genica di combinazione che possa essere efficacemente erogato con una singola iniezione. "
La sovvenzione è stata sostenuta in parte dalla Fondazione Bill e Melinda Gates.
A proposito di amfAR
amfAR, la Fondazione per la ricerca sull'AIDS, è una delle organizzazioni no-profit leader a livello mondiale dedicata al sostegno della ricerca sull'AIDS, alla prevenzione dell'HIV, all'educazione al trattamento e alla difesa. Dal 1985, amfAR ha investito oltre $ 517 milioni nei suoi programmi e ha assegnato più di 3.300 borse di studio a gruppi di ricerca in tutto il mondo.
fonte:
https://www.amfar.org/New-Funding-for-G ... uring-HIV/