Re: Lambertenghi: le cellule staminali fra scienza e diritto
Inviato: sabato 16 marzo 2013, 16:18
Sma: le staminali non funzionano, primi dati scientifici sulla cura. Neuromuscular Disorders: "Morti 2 bimbi su 5"
L'Huffington Post | Pubblicato: 15/03/2013 19:15 CET | Aggiornato: 16/03/2013 10:47 CET
Sono morti dopo le prime somministrazioni di cellule staminali mesenchimali due dei cinque bambini malati di atrofia muscolare spinale (Sma) trattati nell'ospedale Burlo Garofolo di Trieste per la decisione di un tribunale. Altri tre hanno concluso il trattamento, ma in gravi condizioni di salute.
Per la prima volta vengono pubblicati su una rivista scientifica internazionale i dati relativi al trattamento con staminali mesenchimali eseguito in conseguenza della decisione del Tribunale a Trieste. La rivista, Neuromuscular Disorders, è la più prestigiosa nel campo delle malattie neuromuscolari. Ed è qui che, in seguito alla pubblicazione, sono arrivati i commenti degli esperti dall'estero, perplessi e preoccupati perchè i trattamenti basati sulle cellule staminali mesenchimali vengono condotti al fuori delle regole canoniche della sperimentazione clinica e decisi in seguito alle decisioni dei tribunali.
La ricerca si inserisce nel dibattito sul metodo stamina. E nella storia di Salvatore, autorizzato a curarsi con questo metodo. Lui e la sorella Erika, per la quale è in corso ora l'udienza a Torino, sono affetti dalla sindrome di Niemann-Pick, malattia neurodegenerativa che porta a perdere progressivamente l'uso dei muscoli. Proprio il metodo stamina era stato bocciato dagli esperti. Il ministro della Salute Renato Balduzzi aveva aperto il caso con l'Aifa per capire se questa metodica, giunta alla ribalta delle cronache perché al centro di una controversia legale riguardante le cure alla piccola Celeste e ad altri bambini come lei affetti da gravi patologie, fosse sicura e senza che i pazienti corressero nessun rischio. Come quella della Piccola Sofia, la bambina difesa da Adriano Celentano con un intervento sul Corriere della Sera.
Le critiche che stanno arrivando dall'estero preoccupano anche gli esperti italiani. Per Eugenio Mercuri, neurologo pediatra dell'Università Cattolica di Roma, "stiamo perdendo credibilità. A questo punto non è così scontato che entrino in Italia i prossimi studi internazionali per la sperimentazione di farmaci contro l'atrofia muscolare spinale". Sarebbe grave perdere queste opportunità, considerando che la necessità di seguire le regole della sperimentazione anche nel caso delle staminali mesenchimali "è condivisa - ha affermato - in modo trasversale da genitori e medici".
I dati pubblicati dal Burlo Garofolo riguardano i cinque bambini reclutati dall'ospedale fra il dicembre 2010 e il dicembre 2011: un maschio e quattro femmine di età compresa fra tre e 20 mesi, tutti affetti da Sma. Uno dei cinque bambini, si legge nella pubblicazione, è morto per insufficienza respiratoria all'età di 18 mesi; un secondo paziente ha interrotto il trattamento dopo la quinta iniezione ed è morto all'età di un anno per insufficienza respiratoria. Gli altri tre bambini hanno completato il trattamento per i sei mesi previsti e tutti e tre hanno avuto bisogno di supporto per nutrizione e respirazione. Nessun cambiamento, infine, nemmeno nella concentrazione di proteine nel liquido cerebro-spinale. A questo punto l'ospedale si è rivolto ad un comitato scientifco esterno, che comprendeva anche esperti di cellule staminali e di Sma, per una revisione comune dei risultati. "Il decorso clinico dei pazienti trattati non ha mostrato segni di miglioramento", rilevano gli autori della pubblicazione. Così, "a causa della mancanza di efficacia, nel dicembre 2011 l'ospedale, in accordo con il Comitato etico, ha deciso di sospendere il reclutamento dei pazienti".
Intervista a Claudio Flamigni.
L'Huffington Post | Pubblicato: 15/03/2013 19:15 CET | Aggiornato: 16/03/2013 10:47 CET
Sono morti dopo le prime somministrazioni di cellule staminali mesenchimali due dei cinque bambini malati di atrofia muscolare spinale (Sma) trattati nell'ospedale Burlo Garofolo di Trieste per la decisione di un tribunale. Altri tre hanno concluso il trattamento, ma in gravi condizioni di salute.
Per la prima volta vengono pubblicati su una rivista scientifica internazionale i dati relativi al trattamento con staminali mesenchimali eseguito in conseguenza della decisione del Tribunale a Trieste. La rivista, Neuromuscular Disorders, è la più prestigiosa nel campo delle malattie neuromuscolari. Ed è qui che, in seguito alla pubblicazione, sono arrivati i commenti degli esperti dall'estero, perplessi e preoccupati perchè i trattamenti basati sulle cellule staminali mesenchimali vengono condotti al fuori delle regole canoniche della sperimentazione clinica e decisi in seguito alle decisioni dei tribunali.
La ricerca si inserisce nel dibattito sul metodo stamina. E nella storia di Salvatore, autorizzato a curarsi con questo metodo. Lui e la sorella Erika, per la quale è in corso ora l'udienza a Torino, sono affetti dalla sindrome di Niemann-Pick, malattia neurodegenerativa che porta a perdere progressivamente l'uso dei muscoli. Proprio il metodo stamina era stato bocciato dagli esperti. Il ministro della Salute Renato Balduzzi aveva aperto il caso con l'Aifa per capire se questa metodica, giunta alla ribalta delle cronache perché al centro di una controversia legale riguardante le cure alla piccola Celeste e ad altri bambini come lei affetti da gravi patologie, fosse sicura e senza che i pazienti corressero nessun rischio. Come quella della Piccola Sofia, la bambina difesa da Adriano Celentano con un intervento sul Corriere della Sera.
Le critiche che stanno arrivando dall'estero preoccupano anche gli esperti italiani. Per Eugenio Mercuri, neurologo pediatra dell'Università Cattolica di Roma, "stiamo perdendo credibilità. A questo punto non è così scontato che entrino in Italia i prossimi studi internazionali per la sperimentazione di farmaci contro l'atrofia muscolare spinale". Sarebbe grave perdere queste opportunità, considerando che la necessità di seguire le regole della sperimentazione anche nel caso delle staminali mesenchimali "è condivisa - ha affermato - in modo trasversale da genitori e medici".
I dati pubblicati dal Burlo Garofolo riguardano i cinque bambini reclutati dall'ospedale fra il dicembre 2010 e il dicembre 2011: un maschio e quattro femmine di età compresa fra tre e 20 mesi, tutti affetti da Sma. Uno dei cinque bambini, si legge nella pubblicazione, è morto per insufficienza respiratoria all'età di 18 mesi; un secondo paziente ha interrotto il trattamento dopo la quinta iniezione ed è morto all'età di un anno per insufficienza respiratoria. Gli altri tre bambini hanno completato il trattamento per i sei mesi previsti e tutti e tre hanno avuto bisogno di supporto per nutrizione e respirazione. Nessun cambiamento, infine, nemmeno nella concentrazione di proteine nel liquido cerebro-spinale. A questo punto l'ospedale si è rivolto ad un comitato scientifco esterno, che comprendeva anche esperti di cellule staminali e di Sma, per una revisione comune dei risultati. "Il decorso clinico dei pazienti trattati non ha mostrato segni di miglioramento", rilevano gli autori della pubblicazione. Così, "a causa della mancanza di efficacia, nel dicembre 2011 l'ospedale, in accordo con il Comitato etico, ha deciso di sospendere il reclutamento dei pazienti".
Intervista a Claudio Flamigni.