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Crispr-Cas9 ‘riscrive’ i geni della sordità e della Sla

Inviato: venerdì 22 dicembre 2017, 9:00
da Keanu
Continua a mietere successi la tecnica del taglia-incolla del Dna. In due diversi studi sui topi ha consentito in un caso di ripristinare l’udito, e nell’altro di ritardare l’insorgenza dei sintomi della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), malattia che colpisce i neuroni che controllano i muscoli volontari. I risultati sono stati ottenuti negli Stati Uniti e pubblicati, rispettivamente, sulle riviste Nature e Science Advances. Lo studio sulla sordità è stato condotto da Istituto Medico Howard Hughes, Mit e Università di Harvard. Quello sulla Sla, invece, i ricercatori dell’Università della California-Berkeley.

Coordinati da David Liu, i ricercatori hanno utilizzato la tecnica di editing genetico Crispr-Cas9 per inattivare il gene ‘Beethoven’ dei topi che porta alla sordità. Il gene difettoso uccide le cellule dell’udito dotate di piccole ciglia che, muovendosi come spighe nel vento, consentono di percepire i suoni.
Nel caso della Sla, invece, i ricercatori, coordinati da David Schaffer, hanno usato il taglia-incolla del Dna per ‘silenziare’ il difetto genetico all’origine della Sla, prolungando del 25% la vita dei topi.
Messa a punto nel 2013 da due donne, Jennifer Doudna dell’Università di Berkeley ed Emmanuelle Charpentier dell’Università di San Francisco, la Crispr-Cas9 opera come delle ‘forbici molecolari’, permettendo di riscrivere intere sequenze di Dna. La tecnica ha, ad esempio, consentito di osservare le prime fasi della formazione dell’embrione umano, ed è stata applicata ai maiali, aprendo la strada ai trapianti nell’uomo senza rigetto.
Le enormi potenzialità della Crispr hanno, però, sollevato polemiche dopo il primo impiego su embrioni umani negli Usa, spingendo un gruppo di 11 organizzazioni scientifiche a lanciare un appello alla cautela, per evitare un uso improprio della tecnica. Secondo i promotori, infatti, la Crispr potrebbe non solo correggere errori del Dna ma introdurre anche nuove mutazioni.
http://www.ansa.it/canale_scienza_tecni ... f7922.html

Re: Crispr-Cas9 ‘riscrive’ i geni della sordità e della Sla

Inviato: venerdì 22 dicembre 2017, 13:27
da uffa2
sono due belle e interessanti notizie, perciò vi propongo i link alle fonti originali:
  • su Nature:
    Modifica genetica impedisce la sordità nei topi
    La tecnica per eliminare il gene mutante si basa su molecole di grasso che forniscono componenti CRISPR alle cellule dell'orecchio interno.
    https://www.nature.com/articles/d41586-017-08722-3

Re: evoCas9, l'evoluzione di Crispr-Cas9

Inviato: martedì 30 gennaio 2018, 18:29
da Keanu
Svolta nella ricerca sull'editing genomico, grazie al contributo dell'Università di Trento. È di oggi, infatti, una scoperta che potrebbe cambiare il futuro della medicina, frutto del lavoro di un team di ricerca del CIBIO dell'Università di Trento. Gli studiosi hanno scoperto come attaccare il Dna malato e modificarlo, aprendo scenari imprevedibili nella cura delle malattie genetiche e dei tumori. Come intendono procedere?
Il taglio è eseguito attraverso l'uso di specifiche proteine che "leggono" tutto il genoma per poi intervenire nel punto prescelto. Questa nuova ricerca, pubblicata su "Nature Biotechnology", s'incentra sulla messa a punto di una molecola estremamente precisa, a cui affidare il compito di incidere il genoma: "Abbiamo messo a punto un metodo sperimentale attraverso cui otteniamo una molecola, evoCas9, davvero precisa nel cambiare il Dna", hanno fatto sapere dall'Università trentina.
Si tratta dell'evoluzione del sistema Crispr/Cas9, una tecnica per modificare il Dna introdotta negli Usa, presso la Berkeley University of California e il Mit (Massachusetts Institute of Technology). Nello specifico, è stato approntato un nuovo enzima più preciso del precedente, che potrà essere utilizzato per correggere le alterazioni presenti nel Dna umano, una volta scoperte.
La professoressa del Cibio-Centre for integrative Biology di Trento, Anna Cereseto, afferma che la molecola evoCas9 è un enzima assolutamente affidabile, in grado di effettuare la modifica solo nel punto prestabilito. Il maggior problema legato al ricorso al sistema Crispr/Cas9, infatti, era l'inaffidabilità. Una normale molecola Cas9 agisce in maniera non del tutto prevedibile, andando ad intaccare non solo i geni malati, ma anche altre porzioni del Dna, causando effetti impossibili da prevedere. Ciò non accade, invece, con l'enzima evoCas9, che si presenta come un sistema "perfetto" per correggere eventuali anomalie presenti nel Dna.
La tecnica del genoma editing, così migliorata, potrà essere utilizzata in ambito medico nella cura di tumori e malattie genetiche, ma anche per modificare e migliorare il Dna di piante alimentari e animali d'allevamento.
Qui si può leggere l'abstract: https://www.nature.com/articles/nbt.4066

http://it.blastingnews.com/salute/2018/ ... 24281.html
http://www.rainews.it/dl/rainews/artico ... 4b56b.html
http://www.repubblica.it/scienze/2018/0 ... 187630265/