Ho letto adesso sul Mattino di Padova che sta per partire - credo a Parigi - una sperimentazione di auto-trapianto di staminali geneticamente modificate in persone HIV+ con linfoma. Si tratta di una collaborazione Parigi - Padova fra Marina Cavazzana Calvo, una esperta di terapia genica, e Cristina Parolin, una microbiologa che lavora con Giorgio Palù e che avrebbe messo a punto il vettore per modificare le staminali.
Parrebbe, dunque, un trial affine a quello di Paula Cannon e Sangamo, che dovrebbe però partire l'anno prossimo.
Forse qualcuno ricorderà che una decina d'anni fa la Cavazzana Calvo fu coinvolta nella tragedia dei "bambini bolla" quattro dei quali, trattati con un trapianto di staminali per una deficienza immunitaria, il DICS-X, si ammalarono di leucemia. Fu un disastro che ancora getta un'ombra sulla terapia genica e che ha rallentato non poco le sperimentazioni.
Sto cercando in Rete particolari in qualche fonte più attendibile, ma non trovo nulla. Qualcuno ne sa qualcosa?
[Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
L'anno scorso Marina Cavazzana-Calvo ha ricevuto il premio Irène-Joliot-Curie come scienziata donna dell'anno è direttrice del dipartimento di bioterapia dell'Hôpital Necker e collabora con la Fondazione Imagine che è un istituto per le malattie genetiche. Non ho trovato altro, solo un suo importante lavoro di ricerca dove ha utilizzato il virus hiv come vettore per una cura genetica.
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
Grazie mille! Marina Cavazzana-Calvo è certamente una autorità in fatto di terapia genica, soprattutto nella cura dei bambini.Puzzle ha scritto:Marina Cavazzana-Calvo (...) un suo importante lavoro di ricerca dove ha utilizzato il virus hiv come vettore per una cura genetica.
Ecco il video che hai trovato, postato su YouTube:
Di Cristina Parolin ho trovato una quindicina di articoli su PubMed. Appena possibile gli do un'occhiata per capire se qualcuno descrive il vettore usato per modificare le staminali. In particolare, spero di trovare i lavori della fase preclinica, quelli sulle cellule e sui topi. Se hanno funzionato così bene, perché non se ne è saputo nulla fino ad oggi? Certo, è possibile che ci siano sfuggiti gli articoli e la partecipazione ai congressi, ma pensa solo a quanto abbiamo parlato del lavoro della Cannon sui topi da tre anni a questa parte ...
Questa comunicazione in stile un po' ensoliano attraverso un quotidiano, per di più locale (un titolo come "Lotta all’Aids: a Padova e Parigi due venete battono il virus" non può non riportare alla mente la ridicolaggine del vaccino pontino), mi sembra del tutto in contrasto con il basso profilo nel comunicare le ricerche precliniche. Mah ... speriamo di venirne a capo.
Vorrei anche trovare un documento che descriva il protocollo del trial parigino che, stando al Mattino di Padova, dovrebbe essere in partenza. Fra l'altro, si dice che il professor "Palù (...) ha dato avvio alla procedura per portare anche in Italia la sperimentazione. I tempi saranno più lunghi rispetto alla Francia, dotata di procedure burocratiche di gran lunga più snelle." Quindi, presumibilmente, un trial dovrebbe partire anche da noi.
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
È sufficiente una settimana per capire che una persona non risponderà a una tua mail?
Ho cercato senza successo informazioni sulla sperimentazione raccontata dal Mattino di Padova: si tratta di trapiantare staminali geneticamente modificate in persone con HIV e linfoma per guarirle da entrambe le malattie, ripetendo il successo del "Paziente tedesco". Non una cosuccia da nulla, insomma: il massimo che la ricerca biomedica stia facendo per guarire le persone dall'HIV. Per sperimentazioni analoghe - quella di Paula Cannon ancora non in fase clinica, ma anche quelle condotte a City of Hope da Rossi e Zaia - sono stati pubblicati importantissimi articoli scientifici e spesi fiumi di parole. Della sperimentazione di Cavazzana-Calvo e Parolin parla solo un quotidiano locale.
La settimana scorsa, dunque, ho deciso di scrivere all'università di Padova, alla professoressa Cristina Parolin. Perché a lei? Perché suo, a quanto dice il Mattino, è il vettore per modificare le staminali e renderle resistenti all'HIV. Sua, cioè, è la parte innovativa della sperimentazione.
Ho scritto una mail educata e rispettosa, spiegandole che le promesse della terapia genica nella cura dell’infezione da HIV interessano moltissimo i nostri utenti e mi sarebbe piaciuto scrivere un post sul suo lavoro. Le chiedevo quindi informazioni sul vettore e sulle fasi precliniche (non eludibile premessa a una sperimentazione clinica su esseri umani). Inoltre le chiedevo se era possibile sapere come è stato impostato il trial in Francia e quali sono le difficoltà e i tempi per avere una fase clinica anche da noi.
Non ho avuto risposta.
Rimaniamo dunque con il solo articolo su un giornale locale a descrizione di una sperimentazione importantissima che, se avesse successo, permetterebbe di curare almeno alcune persone dall'HIV.
Ho cercato senza successo informazioni sulla sperimentazione raccontata dal Mattino di Padova: si tratta di trapiantare staminali geneticamente modificate in persone con HIV e linfoma per guarirle da entrambe le malattie, ripetendo il successo del "Paziente tedesco". Non una cosuccia da nulla, insomma: il massimo che la ricerca biomedica stia facendo per guarire le persone dall'HIV. Per sperimentazioni analoghe - quella di Paula Cannon ancora non in fase clinica, ma anche quelle condotte a City of Hope da Rossi e Zaia - sono stati pubblicati importantissimi articoli scientifici e spesi fiumi di parole. Della sperimentazione di Cavazzana-Calvo e Parolin parla solo un quotidiano locale.
La settimana scorsa, dunque, ho deciso di scrivere all'università di Padova, alla professoressa Cristina Parolin. Perché a lei? Perché suo, a quanto dice il Mattino, è il vettore per modificare le staminali e renderle resistenti all'HIV. Sua, cioè, è la parte innovativa della sperimentazione.
Ho scritto una mail educata e rispettosa, spiegandole che le promesse della terapia genica nella cura dell’infezione da HIV interessano moltissimo i nostri utenti e mi sarebbe piaciuto scrivere un post sul suo lavoro. Le chiedevo quindi informazioni sul vettore e sulle fasi precliniche (non eludibile premessa a una sperimentazione clinica su esseri umani). Inoltre le chiedevo se era possibile sapere come è stato impostato il trial in Francia e quali sono le difficoltà e i tempi per avere una fase clinica anche da noi.
Non ho avuto risposta.
Rimaniamo dunque con il solo articolo su un giornale locale a descrizione di una sperimentazione importantissima che, se avesse successo, permetterebbe di curare almeno alcune persone dall'HIV.
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
Prova con la dottoressa Marina Cavazzana-Calvo: m.cavazzana[at]nck.aphp.fr
L'email l'ho presa da qui
L'email l'ho presa da qui
Ultima modifica di Puzzle il giovedì 31 gennaio 2013, 9:46, modificato 1 volta in totale.
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
Fatto.Puzzle ha scritto:Prova con la dottoressa Marina Cavazzana-Calvo: m.cavazzana[at]nck.aphp.fr
L'email l'ho presa da qui
Per non lasciare nulla di intentato, ho scritto anche al professor Palù.
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
Una gentile e rapidissima risposta della professoressa Cavazzana Calvo:
*******************************
Update di sabato mattina. La risposta del Professor Palù:
- Grazie mille per il suo interesse al nostro protocollo
Sono fuori Parigi per un congresso le rispondo appena possibile
Distinti saluti
marina cavazzana
*******************************
Update di sabato mattina. La risposta del Professor Palù:
- Gentile Signora ho girato la sua mail alla prof.ssa Parolin responsabile dello studio per il ns gruppo di Padova
Cordialmente
Giorgio Palù, MD
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
Mi duole dirvi che è passata un'altra settimana e nessuno ha risposto alle mie domande.
Ma niente paura! So da *fonte sicura* che quando, dopo il "Berlin Patient", il "Trenton Patient" e i "Boston Patients", ci sarà in circolazione qualche "Paduan Patient", provvederà a raccontarci ogni dettaglio il Messaggero di Sant'Antonio, notissima peer review la cui fama è seconda solo a quella dell'Italian Journal of Anatomy and Embryology.
Ma niente paura! So da *fonte sicura* che quando, dopo il "Berlin Patient", il "Trenton Patient" e i "Boston Patients", ci sarà in circolazione qualche "Paduan Patient", provvederà a raccontarci ogni dettaglio il Messaggero di Sant'Antonio, notissima peer review la cui fama è seconda solo a quella dell'Italian Journal of Anatomy and Embryology.
Re: [Req] Info su Cavazzana-Calvo e Parolin: terapia genica
Ieri, al CROI, Marina Cavazzana Calvo ha tenuto una lezione plenaria dal titolo molto impegnativo (Treatment with Gene-modified Hematopoietic Stem Cells May Definitively Abolish HIV-1 Infection), ma dal contenuto – onestamente – piuttosto modesto. O almeno: abbastanza poco interessante per noi, che abbiamo parlato in lungo e in largo di terapia genica per tanti anni.
Per approfondimenti, vi rimando dunque ai molti thread in “Verso una cura” – e in particolare:
Ho però potuto scoprire qualcosa sul trial di cui si parla in questo thread. Infatti, alla fine della sua lezione, la Cavazzana Calvo ha raccontato che è stato recentemente creato dall’ANRS (Agence National de Recherches sur le Sida et les hépatites virales) un consorzio internazionale, cui partecipano Francia, Germania, Italia, USA e Austria, per tentare un trapianto di staminali modificate con un vettore lentivirale che esprime shRNA esteso (short hairpin RNA) dell’HIV, presumibilmente in grado di bloccare il virus a tre livelli:
Seguono due slides che mostrano i risultati preliminari, che dimostrerebbero che questo RNA esteso riesce a distruggere in modo efficace l’espressione di queste proteine SULLE LINEE CELLULARI, AL PUNTO CHE QUESTI RISULTATI SONO RITENUTI ABBASTANZA PROMETTENTI DA PASSARE AL LIVELLO SUCCESSIVO DELLA RICERCA: IL MODELLO MURINO, LA FASE NECESSARIA PRIMA DI POTRE TESTARE LA PROCEDURA SU ESSERI UMANI.
In effetti, i risultati presentati al CROI in queste due slides sono così preliminari da non essere ancora stati pubblicati (cfr. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?ter ... spavanello).
Con questo ho avuto la risposta che né la Cavazzana Calvo, né la Parolin avevano avuto la gentilezza di darmi: la fase clinica è ancora molto, molto lontana. L’articolo sul Mattino di Padova deve essere considerato alla stregua di un proposito e di un’autopromozione. Speriamo non si tratti di un pio desiderio.
Per approfondimenti, vi rimando dunque ai molti thread in “Verso una cura” – e in particolare:
- • [STUDI]Cannon_trapianto staminali umane rese CCR5- in topi 2
• [STUDI] Sangamo: CD4 e staminali resi CCR5- mediante ZFN II
• [SUCCESSI] Il paziente tedesco II
• [Interviste] G. Lambertenghi su trapianti, staminali e altro
Ho però potuto scoprire qualcosa sul trial di cui si parla in questo thread. Infatti, alla fine della sua lezione, la Cavazzana Calvo ha raccontato che è stato recentemente creato dall’ANRS (Agence National de Recherches sur le Sida et les hépatites virales) un consorzio internazionale, cui partecipano Francia, Germania, Italia, USA e Austria, per tentare un trapianto di staminali modificate con un vettore lentivirale che esprime shRNA esteso (short hairpin RNA) dell’HIV, presumibilmente in grado di bloccare il virus a tre livelli:
- 1. l’ingresso nella cellula, con un buon livello di distruzione del co-recettore CCR5;
2. in caso il virus riesca comunque a entrare nella cellula, la porta [?] Tat/Rev;
3. l’espressione della proteina Vif, implicata nell’infettività del virus.
Seguono due slides che mostrano i risultati preliminari, che dimostrerebbero che questo RNA esteso riesce a distruggere in modo efficace l’espressione di queste proteine SULLE LINEE CELLULARI, AL PUNTO CHE QUESTI RISULTATI SONO RITENUTI ABBASTANZA PROMETTENTI DA PASSARE AL LIVELLO SUCCESSIVO DELLA RICERCA: IL MODELLO MURINO, LA FASE NECESSARIA PRIMA DI POTRE TESTARE LA PROCEDURA SU ESSERI UMANI.
In effetti, i risultati presentati al CROI in queste due slides sono così preliminari da non essere ancora stati pubblicati (cfr. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?ter ... spavanello).
Con questo ho avuto la risposta che né la Cavazzana Calvo, né la Parolin avevano avuto la gentilezza di darmi: la fase clinica è ancora molto, molto lontana. L’articolo sul Mattino di Padova deve essere considerato alla stregua di un proposito e di un’autopromozione. Speriamo non si tratti di un pio desiderio.
