Leucemie, linfomi, in generale tumori del sangue che richiedano un trapianto. Vedi, ninconanco, i trapianti di staminali, soprattutto se allogenici, cioè da donatore estraneo come quello di cui parlavamo ieri, sono delle procedure spesso efficacissime, ma anche molto rischiose, perché da un lato la persona trapiantata, mentre attende che il sistema immunitario nuovo si costituisca, rimane per diverse settimane completamente esposta alle infezioni, dall'altro il rischio di rigetto delle cellule trapiantate è concreto e mortale e viene contrastato con una batteria di farmaci piuttosto pesanti. Insomma, è un trattamento estremamente delicato e debilitante e ha senso farlo solo se non ci sono alternative. D'altra parte, una persona con HIV di alternative ne ha tante e ottime e in genere ha la possibilità di controllare l'infezione in modo da avere una lunga vita di ottima qualità. Quindi questi trapianti si stanno sperimentando su persone che hanno, sì, l'HIV e quindi sperano nel beneficio supplementare di liberarsi dall'infezione, ma soprattutto hanno una malattia ematologica che il trapianto lo richiede.ninconanco ha scritto: ↑venerdì 13 settembre 2019, 0:01questo trial clinico riguarda sempre persone hiv con leucemia immagino?
Sì, è proprio così: Timothy Brown e il London Patient hanno ricevuto delle staminali che già di loro natura portavano il gene ccr5 difettoso e incapace di produrre il recettore CCR5, quindi creavano delle cellule del sangue figlie che erano protette dall'infezione. Con questo paziente cinese si è cercato di riprodurre la situazione naturale mediante un intervento di terapia genica. Questo non è un tentativo del tutto nuovo, ma quello che è nuovo è lo strumento utilizzato, le CRISPR di cui parliamo in questo thread, che sono l'ultimo arrivato e che stanno rivoluzionando il campo dell'editing genetico. Poiché sull'uomo sono state finora usate pochissimo, vedere che le cellule modificate sembrano sane e danno vita a una progenie di cellule sane è molto positivo. Poi è chiaro che, come dicevamo ieri, un caso clinico è soltanto un caso clinico, non è detto che vada sempre bene e quindi per "fare scienza" servono dati più numerosi e solidi. Ma almeno è un buon inizio.Se non ho capito male questo studio è un passo in avanti rispetto ai casi dei pazienti di Berlino e di Londra perché il donatore questa volta non è immune all hiv come i precedenti e quindi è come se si fosse risolto il problema della difficoltà di trovare donatori immuni all hiv. Se è così mi sembra molto positivo.
Certo che sì, ci si sta già provando. Ad esempio, si prelevano o staminali o CD4 da una persona con HIV e li si editano rendendoli CCR5 negativi, poi li si reinfondono senza tutti quei problemi di rigetto di cui parlavamo prima e finora si è visto che attecchiscono bene e proliferano, creando un piccolo serbatoio di cellule resistenti al virus che restano in circolazione anche per anni. Non abbastanza per far qualcosa contro il virus, ma anche qui siamo agli inizi. Solo che finora le tecniche di editing utilizzate erano meno maneggevoli delle CRISPR, forse anche un po' meno precise. In questi casi c'è sempre il rischio che se l'enzima che deve tagliare via uno specifico gene non va dove tu vuoi farlo andare, magari distrugga un gene simile, che ha il compito di proteggere dal cancro, così si aumenta il rischio che la persona che ha ricevuto quelle cellule sviluppi una leucemia o un altro tumore. Capisci che bisogna procedere con grande cautela per evitare di fare danni peggiori di quelli che si cercano di risolvere.credi che la ricerca col tempo potrebbe far diventare questa tecnica meno invasiva di come lo è attualmente è quindi applicabile a tutti i sieropositivi?
Infatti, nell'editoriale di Carl June che accompagna il lavoro cinese, io ho letto anche una certa preoccupazione che in Cina si saltino dei passaggi che invece qui da noi servono in primo luogo per tutelare i pazienti. Ma magari c'era anche un po' di invidia, non ne sono proprio sicura. Fatto sta che gli scienziati cinesi in questo campo stanno andando come dei treni quindi per noi è molto importante e utile seguire quelli seri, che lavorano bene (a differenza di He Jankui, quello che ha lavorato sugli embrioni infischiandosene di ogni preoccupazione etica, prima ancora che scientifica).
