Cal-1: trapianto di CD4 e staminali modificati (Calimmune)

[Datex]

la terapia genica è affascinante ma nonostante sembri quella più promettente temo sia anche quella meno a portata di mano. sarà di grande utilità per generazioni future ma per tutti noi credo sia meglio sperare in qualcosa d'altro.

il follow up di questi trial richiede parecchi anni. prima che possa esserci un applicazione clinica di routine servono almeno 15 anni per verificare eventuali fenomeni avversi come l'insorgenza di tumori, leucemie ecc.

stando spingendo sull'acceleratore il più possibile ma la modificazione genetica è ancora un territorio poco esplorato.

[Dora]

Geoff Symonds di Calimmune ha partecipato il mese scorso a HIV DART 2014 ma ... ha parlato di topi.
Però le notizie sono belle e il CROI è vicino, quindi forse fra poco più di un mese ci racconteranno qualcosa su uno dei trial clinici di terapia genica più importanti di questi anni.
Per adesso, accontentiamoci dei topi e di un abstract piuttosto misero.
[...]
Ma la sperimentazione sull'uomo è da mo' che la stanno facendo e Calimmune si sta prendendo molto tempo per rivelarci i dati clinici. Speriamo nel CROI.

Calimmune al CROI non c'era. Dei dati clinici emersi dal trial non si sa ancora nulla di concreto. Ma credo che le cose stiano andando bene, perché il Fred Hutchinson Cancer Research Center sta per dare inizio a un nuovo trial clinico di fase 1 di trapianto autologo di staminali modificate secondo il metodo Calimmune (Cal-1: LVsh5/C46) in persone con HIV e linfoma HIV-correlato (sia Hodgkin, sia Non-Hodgkin): Gene-Modified HIV-Protected Stem Cell Transplant in Treating Patients With HIV-Associated Lymphoma.
Il trial si svolgerà a Seattle e sarà diretto da Hans-Peter Kiem.

Le persone che si prevede di arruolare sono 5, il condizionamento pre-trapianto prevede alte dosi di chemioterapia con o senza radioterapia (quindi non un mini-condizionamento) e i pazienti continueranno a ricevere la ART durante il trattamento, ma faranno una pausa di 7 giorni per permettere il prelievo delle staminali da modificare e poi faranno una interruzione terapeutica strutturata che durerà fino a 12 settimane.

Gli obiettivi sono diversi: a parte la valutazione di sicurezza e fattibilità dell'infusione di staminali modificate, si studieranno le variazioni nei livelli delle cellule modificate prima e dopo l'interruzione della ART.
Fra gli obiettivi secondari, anche la valutazione della composizione clonale delle cellule modificate e la loro capacità di resistere al virus e di innescare la ricostituzione immune.

Il follow up sarà periodico per i primi due anni, poi ogni 6 mesi per i successivi 3 anni e infine annuale fino ad arrivare a 15 anni dal trapianto.

[alfaa]

Quindi se tutto andasse bene vedremo questa ricerca attuata tra non meno di 15 anni giusto?

[Dora]

Quindi se tutto andasse bene vedremo questa ricerca attuata tra non meno di 15 anni giusto?

No.
I 15 anni di cui parlavo nel mio post sono il tempo per cui una persona che abbia ricevuto una terapia genica deve essere tenuta in osservazione.
Se le cose andranno bene, questo tipo di intervento potrà essere gradualmente esteso ad altre persone molto prima di 15 anni. Infatti, come ricordavo, Calimmune sta testando la sua via alla modificazione delle staminali in un nuovo trial prima ancora di avere pubblicato i dati del primo trial.

[bugs]

Quindi se tutto andasse bene vedremo questa ricerca attuata tra non meno di 15 anni giusto?

No.
I 15 anni di cui parlavo nel mio post sono il tempo per cui una persona che abbia ricevuto una terapia genica deve essere tenuta in osservazione.
Se le cose andranno bene, questo tipo di intervento potrà essere gradualmente esteso ad altre persone molto prima di 15 anni. Infatti, come ricordavo, Calimmune sta testando la sua via alla modificazione delle staminali in un nuovo trial prima ancora di avere pubblicato i dati del primo trial.

Grande Dora come fai ad essere sempre così informata ..... GraZie comunque è sempre un piacere leggerti